本报讯（通讯员 卢国强）日前，首都医科大学附属北京天坛医院放疗科邱晓光、刘海龙团队联合首都医科大学田雨团队，在《细胞》子刊《医学》上发表全球最大规模髓母细胞瘤真实世界研究。该研究将亚型特异性分子遗传事件与临床特征相结合，完善了肿瘤危险层级划分，为临床制定基于分子病理的放疗方案提供了可量化决策依据，有望在提升治愈率的同时减少放疗对患儿生长和认知的终身损伤。

　　髓母细胞瘤是儿童中枢神经系统最常见的恶性肿瘤。目前手术联合放化疗仍是主要治疗方案，但大剂量全中枢照射会导致患儿生长发育迟滞、认知功能下降等终身副损伤。研究团队构建了全球性真实世界专病队列数据库，整合以北京天坛医院为核心的中国队列与美国得克萨斯州儿童医院领衔的国际多中心队列，十年总生存率分别为67.5%和59.7%。

　　研究发现，肿瘤播散转移虽是预后的关键因素，但单纯依赖此指标无法有效划分各亚型的危险层级。将TP53突变、MYC扩增、CDK6激活等分子遗传事件与临床特征相结合，显著提升了预后鉴别能力。更重要的是，全中枢放疗的剂量反应效应具有亚型依赖性。在接受化疗的高危型SHH、Group_3和Group_4亚型患者中，30.6 Gy与36.0 Gy的全中枢剂量在生存率上无显著差异，提示部分患儿可接受较低剂量以减少副损伤。但对于侵袭性极强的MYC扩增型Group_3亚型，即使无肿瘤播散，36.0 Gy的全中枢照射仍有明确生存优势，不宜盲目降低剂量。

　　研究团队表示，该研究受真实世界数据固有局限影响，结论有待前瞻性研究最终确认，但作为当前全球该领域规模最大的真实世界证据，为后续临床试验指明了可直接验证的候选路径。